▎药明康德内容团队编辑
今日，渤健公司（Biogen）和Denali Therapeutics宣布，双方已经达成一项协议，共同开发和推广Denali的LRRK2小分子抑制剂DNL151，用于治疗帕金森病。渤健还将获得选择加入两个研发项目的权利和两个额外项目的首轮谈判权。这些研发项目均针对神经退行性疾病，并利用Denali开发的穿过血脑屏障（BBB）的生物大分子递送技术。此前，Denali在Science Translational Medicine上发布论文，介绍了这一创新大分子递送技术。
帕金森病是第二大最常见的神经退行性疾病，患者症状包括震颤、运动迟缓、肌肉僵硬和平衡受损。随着这些症状逐渐加重，患者行走、说话或完成其他简单任务都有困难。LRRK2是溶酶体功能的调节因子，在帕金森病中LRRK2功能异常，可能导致神经退行性病变。Denali公司的研究表明，抑制LRRK2活性可能通过恢复溶酶体的功能，不但对携带LRRK2基因突变的帕金森病患者有效，还可能对不携带LRRK2基因突变的患者也产生疗效。根据协议，渤健将与Denali在美国和中国合作开发和共同商业化Denali的LRRK2小分子抑制剂，用于治疗帕金森病。渤健将负责所有其他市场的商业化过程。DNL151在一项正在进行的1期临床研究中完成了162名健康志愿者的给药，在一项1b期临床研究中完成了25名帕金森患者的给药。Denali目前正在扩展的1期研究中完成进一步的剂量递增队列，并在1b期研究中完成另外一个队列，以确定该分子的完整治疗窗口。 渤健将向Denali支付5.6亿美元的前期付款，并对Denali进行4.65亿美元的股权投资。Denali还有资格获得高达11.25亿美元的潜在里程碑付款。
“我们与Denali的合作代表着推进一种潜在“first-in-class”口服疗法的开发，减缓帕金森病进展的机会，”渤健首席执行官Michel Vounatsos先生说：“Denali的LRRK2项目与我们现有的帕金森病管线高度互补，它的成功开发将增强渤健治疗严重神经和神经退行性疾病的药物组合。我们期待利用我们的神经病学能力和基础设施与Denali的科学专长来加速这一项目的进展。”“我们非常兴奋与渤健合作，渤健是一家在研发神经系统疾病药物方面有着深厚经验的公司，”Denali首席执行官Ryan Watts博士说：“这项合作将使我们能够加速开发LRRK2项目，并给我们提供资源来构建一个完全一体化的公司，为患有神经退行性疾病的患者带来变革性的药物。”参考资料：
[1] BIOGEN AND DENALI TO COLLABORATE ON LRRK2 PROGRAM FOR PARKINSON’S DISEASE AND CERTAIN TV PLATFORM-ENABLED PROGRAMS FOR NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved August 6, 2020, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-denali-collaborate-lrrk2-program-parkinsons-disease
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。