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Carbon Biosciences公司今日宣布，完成3800万美元的A轮融资。该公司致力于利用创新细小病毒（parvovirus）载体开发新一代基因疗法。这种载体能够装载更大的转基因，而且具有更高的组织特异性，并将中和免疫反应最小化。
目前基因疗法的主要递送方式之一是腺相关病毒载体（AAV）。它虽然在临床期和临床前基因疗法中得到广泛应用，但是也面对多种挑战，包括能够装载的转基因大小有限，以及潜在的免疫反应导致的毒副作用。Carbon Biosciences公司致力于开发基于细小病毒的载体。这种载体天然具有靶向特定组织的能力，而且可装载的载荷更大，并且具有可重复给药的潜力。该公司的主打在研疗法能表达全长CFTR基因，并且对肺部组织具有特异性，正在被开发用于治疗囊性纤维化。“Carbon的技术平台具有扩展基因疗法在疾病治疗方面应用的潜力。” Carbon Biosciences公司总裁兼首席执行官Joel Schneider博士说，“我们的愿景是利用有潜力解决目前病毒和非病毒递送技术面对的免疫学、靶向递送和载荷局限的差异化载体，开发新一代基因疗法。”参考资料：
[1] Carbon Biosciences Launches with $38 Million Series A Financing to Advance Novel Gene Therapy Platform and Pipeline. Retrieved June 21, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220621005289/en
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