今日，三家细胞疗法新锐齐登场，募资金额超3.5亿美元！

2021年6月22日，Blackstone宣布由黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）管理的资金已承诺出资2.5亿美元，与Intellia Therapeutics和Cellex Cell Professionals合作，推出一家新的自体和异体通用嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法研发公司。该新公司将把GEMoaB（Cellex Cell Professionals子公司）临床阶段通用CAR-T平台与Intellia的差异化异体细胞平台和CRISPR细胞工程相结合。

新公司总部设在马萨诸塞州剑桥（Cambridge），将收购GEMoaB并在德国德累斯顿（Dresden）设办事处和实验室。GEMoaB正在开发一个可切换的通用平台，以改善CAR-T细胞疗法。这种方法能够在一系列癌症中提高疗效和安全性。此外，该新公司和Intellia将获得Cellex已建立的细胞疗法生产能力，以加速各自的离体在研项目。

新公司将拥有独占授权（exclusive license），将Intellia的CRISPR/Cas9异体平台与GEMoaB的可切换、通用CAR-T细胞平台（UniCAR和RevCAR）相结合。

此外，新公司和Intellia还将同时达成共同开发和共同资助（co-development and co-funding，Co-Co）协议，开发用于免疫肿瘤学适应症的同种异体通用CAR-T细胞产品。Intellia将有一个额外的选择，从双方在合作下开发选定的同种异体通用CAR-T细胞治疗产品中，签订第二个Co-Co协议。Blackstone Life Sciences、Intellia和Cellex将各自拥有新公司的同等所有权。

Intellia Therapeutics是一家临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9系统开发专有的、潜在治愈性的治疗药物。Intellia认为，CRISPR/Cas9技术有可能通过生产治疗药物，通过单次给药永久编辑或改变人体内疾病相关基因，并创建可治疗肿瘤学和免疫学疾病的增强工程化细胞。

GEMoaB是一家处于临床阶段的生物医药公司，正在开发可切换的通用CAR-T平台（UniCAR和RevCAR），增加CAR-T细胞疗法在癌症（包括急性白血病和实体瘤）中的疗效和安全性。

传统的CAR-T细胞依赖于癌症抗原的存在并直接结合进行激活和增殖。GEMoaB平台的一个关键特征是可切换的开/关机制，通过药代动力学半衰期和靶向模块（targeting modules，TMs）的可溶性接头内化实现。这些TMs提供了激活UniCAR或RevCAR基因T细胞（UniCAR-T或RevCAR-T）的抗原特异性，并由抗原结合部分组成，分别与UniCAR-T或RevCAR-T识别的基序连接。

Intellia现任执行副总裁兼首席运营官Andrew Schiermeier博士将作为新公司的总裁兼首席执行官。Andrew Schiermeier博士说：“新公司的成立代表了解决目前细胞治疗领域各种限制步骤中的第一步，我很荣幸能与合作伙伴一起创建这家公司。通过将GEMoaB的CAR-T平台与Intellia的差异化异体T细胞平台和基于CRISPR的细胞工程结合在一起，公司致力于将细胞治疗技术推向新的高度。公司将重点为难治性癌症和自身免疫性疾病患者提供更安全、有效的疗法。”

3.专注神经网络再平衡细胞疗法，优时比助力新锐完成4150万美元融资

2021年6月22日，Neurona Therapeutics宣布完成4150万美元的融资。此次融资的收益将用于推进公司多种适应症的即用型（off-the-shelf）细胞疗法管线，包括计划于今年晚些时候启动其候选产品NRTX-1001治疗慢性局灶性癫痫（chronic focal epilepsy）的1/2a期临床研究。

此次融资由新投资者UCB Ventures和现任投资者The Column Group共同领投。其他新投资者包括Sphera Fund Management、Alexandria Venture Investments和Ironfire Ventures。

NRTX-1001是一种神经元细胞治疗药物，采用Neurona专有的制造工艺，来源于人多能干细胞。NRTX-1001包括分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元。作为一次性给药疗法，该药物提供局部长期GABAergic抑制，以重新平衡和修复引起癫痫以及神经系统其他疾病过度兴奋的神经网络。Neurona最初正在推进NRTX-1001用于颞叶癫痫（temporal lobe epilepsy），这是最常见的局灶性癫痫类型。

Neurona的神经细胞疗法具有单剂量治愈潜力。基于公司科学创始人发现的一种新型神经细胞谱系，Neurona已经建立了一个强大的再生平台，正在开发神经元、神经胶质和基因编辑的细胞疗法候选药物，为多种神经障碍提供功能失调神经网络的长期修复疗法。

“我们非常高兴地欢迎UCB Ventures负责人Erica Whittaker 博士加入Neurona的董事会。”Neurona的总裁兼首席执行官Cory Nicholas博士说，“这笔资金将支持我们的先导候选药物NRTX-1001的临床发展。这是朝着我们提供安全有效的细胞疗法治疗耐药性神经疾病目标迈出的重要一步。”