▎药明康德内容团队编辑

mRNA疫苗在抗击新冠疫情方面让人印象深刻，但寡核苷酸疗法中还有RNAi、反义寡核苷酸（ASO）等类型药物不甚为人熟知，近些年它们为杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩症等遗传性疾病提供了更多治疗选择。并且这些寡核苷酸疗法在用于治疗高血压、糖尿病等常见病和癌症等重大疾病中逐渐展现潜力。

据不完全统计，创鉴汇监测到2021年第3季度（Q3），全球医药行业在简单寡核苷酸疗法领域18家公司获得融资，其中一家来自中国的biotech公司艾博生物领衔这一类疗法研发公司Q3融资。2021年8月，苏州艾博生物科技有限公司（简称“艾博生物”）宣布完成超7亿美元的C轮融资，加速其mRNA新冠疫苗系列产品的临床开发，扩充其他疫苗产品的研发管线，丰富现有的肿瘤治疗领域管线，并扩展到其他更多治疗领域。

此前，创鉴汇分享了2021年Q3细胞疗法和复杂基因编辑的融资事件汇总和亮点，本文将为您提供Q3简单寡核苷酸融资事件汇总，同时精选6家公司进行盘点。

1、艾博生物完成超过7亿美元的C轮融资，扩大mRNA平台应用

8月19日，艾博生物宣布完成超过7亿美元的C轮融资，扩大mRNA平台应用。本轮融资由淡马锡（Temasek）、高瓴创投、云锋基金、礼来亚洲基金（LAV）等领投，多家投资公司跟投和加持。

艾博生物成立于2019年初，是一家专注于信使核糖核酸（mRNA）药物研发的临床阶段创新型生物医药公司，拥有自主知识产权的mRNA和纳米载体递送技术平台。公司已建立了丰富的产品管线，涵盖传染病防治和肿瘤免疫等领域。2020年6月，其联合军事科学院军事医学研究院、沃森生物共同研制的新型冠状病毒mRNA疫苗（ARCoV），正式通过中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准。目前该疫苗已完成1期、2期临床研究，并已启动临床3期实验。

2、1.8亿美元助力人工智能设计RNA药物公司，推动多款疗法进入临床开发

7月28日，DeepGenomics公司宣布完成1.8亿美元的C轮融资。获得的资金将用于支持其基于人工智能（AI）的药物发现平台开发RNA疗法，并将其产品组合推进到临床开发阶段，用于治疗遗传性疾病。

Deep Genomics成立于2015年，总部位于加拿大安大略省多伦多市。Deep Genomics构建了一套名为“AI Workbench”的创新人工智能预测平台，它可以在两个小时内扫描20万个致病基因突变，然后自动选择有潜力的药物靶点。Deep Genomics表示，RNA疗法的本质是核苷酸碱基构成的序列，这意味着药物可以被视为计算机代码一样的数字信息。AI Workbench能够精确地编程RNA治疗药物，以执行广泛的功能。

3、治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法

8月5日，PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资。本轮融资获得的资金将用于推进其主打项目：计划在2022年进入1期临床试验的潜在“best-in-class”疗法EDO51，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）；以及计划在2023年初进入临床试验的EDODM1，用于1型治疗强直性肌营养不良（DM1），以及其它寡核苷酸候选疗法管线。

PepGen成立于2018年，总部位于美国马萨诸塞州。新闻稿显示，PepGen开发的增强递送寡核苷酸（EDOs）技术平台，可以更为有效地将寡核苷酸药物递送到肌肉（包括心脏组织）中，促进多种治疗神经肌肉和神经系统疾病疗法的开发。

4、剑指多种神经退行性疾病，新锐公司获8500万美元助力

9月14日，Vanqua Bio公司宣布完成8500万美元的B轮融资。本轮融资获得的资金将用于推进针对神经退行性疾病创新治疗方案的开发，包括帕金森病（PD）、戈谢病（GD）、阿尔茨海默病（AD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）。

Vanqua Bio成立于2019年，总部位于美国芝加哥。Vanqua Bio的药物开发方法通过利用人类遗传学的威力来识别导致或增加神经退行性疾病风险的基因，从而克服了神经科学领域长期以来的挑战。该公司基于从患者组织生成的神经细胞建立体外疾病模型，并且利用它进行药物筛选。Vanqua Bio正在推进小分子和反义寡核苷酸项目，最初的重点是阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化。

5、Replicate Bioscience宣布完成4000万美元A轮融资，推进其srRNA疗法至临床开发

9月8日，Replicate Bioscience宣布完成4000万美元的A轮融资，将开发针对癌症耐药性，以及治疗自身免疫和炎症等多种疾病的创新疗法。该公司的技术平台是称为自我复制RNA（srRNA）的创新技术，其创新疗法的开发策略是针对每种疗法，个体化设计相应的基因序列，RNA聚合酶以及递送方式。srRNA疗法用于预防癌症耐药性的机理基于其命名为“合成免疫致死性”（Synthetic Immune Lethality）原理。

Replicate Bioscience成立于2020年，总部位于美国圣地亚哥。Replicate Bioscience公司研发管线中三款旨在克服肿瘤耐药性的候选疗法的原理与癌症疫苗有类似之处。它们表达导致肿瘤产生耐药性的蛋白，在进入细胞后会大量复制，模拟病毒感染，从而激发免疫系统识别和攻击表达导致耐药性蛋白的肿瘤细胞。

6、近邻生物完成种子+轮融资，开发mRNA药物

7月5日，mRNA领域新锐近邻生物宣布已完成超过千万元种子+轮融资，由元生创投独家完成。根据新闻稿，本轮融资所得资金将主要用于公司产品管线的推进工作以及公司运营的支持。

近邻生物成立于2020年3月，专注于mRNA药物的研发，研究领域涵盖传染性疾病、肿瘤和蛋白质增强。针对mRNA递送问题，近邻生物团队以脂质体的分⼦设计和纳米粒的结构控制为核⼼思路，强化脂质体mRNA药物的临床安全性，设计了具有 “协同”作⽤的新型复合脂质纳米粒（LNP）载体。这种新型载体不仅增强了脂质体的稳定性，也促进了mRNA在内涵体中的释放，可以实现高效的mRNA递送。

2021年Q3全球18家简单寡核苷酸研发公司融资事件汇总见下图：

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