预防和控制血友病A出血，又一款重组人凝血因子Ⅷ获批上市
▎药明康德内容团队编辑
近日，又一款血友病A治疗药物——绿茵芷（GreenGene F®；通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ）获得NMPA批准上市，用于血友病A患者（≥12周岁）的出血预防和控制治疗，为患者带来了更多的治疗选择。
图片来源：123RF
血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。
由于凝血因子Ⅷ缺乏，血友病A患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。在临床表现上，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。
目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗。《罕见病诊疗指南2019》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。
了解更多罕见病相关知识及研究进展
请点击访问罕见病智库小程序
绿茵芷是一款第三代重组人凝血因子Ⅷ。据悉，在其生产全过程中，包括细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源白蛋白，大大降低病原菌传播风险。
自2010年在韩国上市以来，来自真实世界的研究数据显示，绿茵芷能够安全、有效地预防和治疗血友病A。在2010年7月至2014年7月进行的上市后研究（PMS）显示：其止血优良率91.3%，预防出血优良率89.4%。
中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示：“对于血友病这种遗传性疾病而言，早诊断早治疗可以减少出血风险。尤其是对处于治疗黄金期的儿童和青少年患者，应该大力推行标准预防治疗，减少反复出血对关节的损伤，帮助患者和同龄人一起健康成长。”
“近年来，中国血友病治疗取得了长足的进步，但由于血友病是需要终生治疗的疾病，在长期治疗过程中，治疗的安全、有效和经济可负担是广大血友病患者对于治疗的主要诉求。绿茵芷注射用重组人凝血因子VIII在海外上市多年，所积累的真实世界数据显示其安全有效。此次绿茵芷在中国的获批上市，将给中国血友病A患者提供更广泛的优质治疗选择。”杨仁池教授补充道。
我们期望，随着更多更多治疗血友病A药物的上市，能够有效帮助血友病患者A控制出血，避免残疾，提高生活质量。
推荐阅读
客观缓解率达89.4%！治疗经典型霍奇金淋巴瘤，新型PD-1单抗药物获批上市！
参考资料
[1] 罕见病诊疗指南（2019年版）
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「e药环球」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com
About us
e药环球 | 药明康德团队打造
点“在看”，分享健康新知