▎药明康德内容团队报道
2月9日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示，驯鹿医疗申报的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液被纳入拟突破性治疗品种，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。公开资料显示，这款在研的CAR-T疗法由驯鹿医疗和信达生物联合开发，其在驯鹿医疗研发代号为CT103A，在信达生物的研发代号为IBI326。
驯鹿医疗创立于2017年，致力于肿瘤细胞免疫治疗药物研发和产业化，公司创始人兼董事长为张金华女士，首席科学官（CSO）为郑彪博士。该公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，并向实体瘤和自身免疫疾病领域拓展，目前已有十余个在研产品。根据驯鹿医疗官网，对于复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者，高剂量BCMA靶向CAR-T细胞治疗可能使其获得更好的缓解，但不良事件更严重。此外，一旦病情再次恶化，CAR-T细胞的再回输是无效的。CT103A的开发旨在解决这一难题。CT103A以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3z激活结构域，该产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。
2019年9月，CT103A针对复发/难治性多发性骨髓瘤的1b/2期嵌合方案申请获得临床试验默示许可。在2019年举行的第61届美国血液学年会（ASH）上，研究人员公布了CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项临床研究数据。研究表明，CT103A表现出了良好的安全性、有效性和应答持久性：在已完成的18例经典1期爬坡试验中，可评估的患者有17例，客观缓解率（ORR）达100%；
此外，70.6%的患者达到了完全缓解（sCR/CR），88.2%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）或更好的疗效。即使在最低剂量组（1*106 cells/kg），CT103A仍保持100%的ORR，其中78%的患者达到了很好的部分缓解或更好的疗效。
细胞因子释放综合征（CRS）发生在17/18例患者中，但总体可控且无神经毒性。
该研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明CT103A还可以为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。
多发性骨髓瘤是最常见的血液癌症之一。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治性多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。期待这款全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞的后续临床研究顺利进行，早日为患者带来新的治疗选择。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。
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参考资料
[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Feb 9，2021, http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=26
[2]信达生物与驯鹿医疗合作开发的BCMA CAR-T临床数据亮相ASH年会. Retrieved Dec 10，2019, from http://innoventbio.com/#/news/183
[3]驯鹿医疗官方网站。From http://en.iasobio.com/