从无药可治变为可防可控的“慢病”，中国首个NMOSD治疗药物获批

目前，视神经脊髓炎谱系疾病的病因及发病机制尚不清楚，科研人员认为该病的发生与特异性水通道蛋白4（aquaporin-4，AQP4）抗体（AQP4-IgG）相关。该抗体的靶抗原为AQP4，位于星形胶质细胞足突，抗原抗体结合后，在补体参与下激活补体依赖和抗体依赖的细胞毒途径，进而造成星形胶质细胞坏死、炎症介质释放和炎症反应浸润，最终导致少突胶质细胞损伤和髓鞘脱失。

相关数据显示，视神经脊髓炎谱系疾病全球总患病率为1.82/10万；多发生于5-50岁人群中，中位发病年龄39 岁；女性患病率明显高于男性，女:男比例为（9～11）:1；亚洲人群发病率更高。

视神经脊髓炎谱系疾病主要损害视神经和脊髓，其临床表现包括6组核心症候群：①视神经炎；②急性脊髓炎；③极后区综合征；④急性脑干综合征；⑤症状性睡眠发作或急性间脑临床综合征伴NMOSD 典型的间脑MRI病灶；⑥症状性大脑综合征伴NMOSD典型的脑部病变。

视神经脊髓炎谱系疾病也是一种高复发、高致残性疾病，90%以上的患者为复发性病程，多数患者遗留较为严重的神经功能残疾。据罗氏发布的新闻稿显示，约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发，患者残疾程度随复发次数增加而加重；患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明，更严重者甚至导致死亡。

高频次的复发给患者的生活带来极大的困扰，有超过1/3的患者，因病处于长期失业，大部分患者日常生活无法完全自理，给患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担。

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对于视神经脊髓炎谱系疾病的治疗，主要包括特异性治疗、综合治疗和并发症治疗。

特异性治疗包括急性期治疗和缓解期治疗。急性期治疗以减轻急性期症状、缩短病程、改善残疾程度和防治并发症为主要目标，主要治疗方法有糖皮质激素、血浆置换、静脉滴注免疫球蛋白以及激素联合其他免疫抑制剂治疗。缓解期治疗则以减少复发、延缓残疾进展为主要目标。

此前，中国尚无获批的、有效降低视神经脊髓炎谱系疾病复发风险药物，患者面临药物安全性欠佳、疗效有限的治疗困境。据罗氏新闻稿称，此次萨特利珠单抗的批准上市，弥补了中国市场上视神经脊髓炎谱系疾病缓解期治疗药物的空白。

综合治疗主要针对伴有肢体、语言、吞咽等功能障碍的患者。患者早期在专业医生的指导下，进行相应的功能康复锻炼，并树立“与疾病共存”理念，重视心理健康。此外，在生活的各个方面也应引起注意，包括尽可能避免接种活疫苗、避免长时间过热的热水澡、避免强烈阳光下高温暴晒、不吸烟、适量运动和适当补充维生素D等。

并发症治疗则以缓解痛性痉挛、呃逆、慢性疼痛、膀胱直肠功能障碍、性功能障碍等为主要目标，根据情况选择适当药物，并配合行为干预。

公开资料显示，萨特利珠单抗采用创新作用机制，使用了新型再循环抗体技术设计，与传统技术相比，因为有更长的抗体循环时间，可以延长至每四周一次的皮下给药，可由患者或护理人在接受医疗培训后在家中自行给药。

罗氏新闻稿显示，此次萨特利珠单抗在中国获批，是基于在全球范围开展的针对NMOSD患者的两项多中心3期临床研究。

研究显示，在AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成人患者中，与安慰剂相比，每4周一次皮下注射给药，无论是萨特利珠单抗联合免疫治疗，或是萨特利珠单抗单药治疗，都可以有效降低复发风险，且具有良好的安全性。

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北京医院神经内科许贤豪教授认为：“此次萨特利珠单抗获批，将帮助患者摆脱疾病高频率复发带来的失明和瘫痪并发症等严重残障后果，使视神经脊髓炎谱系疾病从无药可治变为可防可控的‘慢病’，为患者稳定病情和恢复工作提供了可能。”