随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态，也为患者带来了更多治疗选择。一周罕闻药事，让我们一起来看看近期有哪些疗法进展。
2021年8月12日，Allogene Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予ALLO-715治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。ALLO-715是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的AlloCAR-T疗法，是治疗多发性骨髓瘤和其他BCMA阳性恶性肿瘤的一种潜在新型疗法。
19日，百时美施贵宝（BMS）宣布，欧盟委员会（EC）已授予Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）附条件上市许可，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。药明康德内容团队制图
18日，QSAM Biosciences宣布，美国FDA已授予其靶向放射疗法CycloSam孤儿药资格，用于治疗骨肉瘤（osteosarcoma）。CycloSam能够有选择地对骨骼系统进行定向辐射，适用于缓解疼痛。药明康德内容团队制图
12日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布获得美国FDA授予其候选药物ganaxolone的孤儿药资格，用于治疗结节性硬化症（TSC）。此后公布的开放标签2期研究主要数据显示，该疗法可有效降低患者癫痫发作频率。16日，Edgewise Therapeutics宣布，美国FDA已授予其小分子药物EDG-5506治疗贝克肌营养不良（BMD）的快速通道资格。同日，Avadel Pharmaceuticals公司宣布，已在睡眠研究协会期刊SLEEP上发表羟丁酸钠制剂FT218的关键3期研究REST-ON的数据，显示每晚一次用药对于发作性睡病（narcolepsy）成人患者的日间过度嗜睡（EDS）和猝倒发作的治疗潜力。药明康德内容团队制图
18日，AMO Pharma宣布AMO-02（tideglusib）已获得英国药品及保健品管理局（MHRA）授予的创新许可和获取途径（innovative licensing and access pathway, ILAP）认定。AMO-02是一种在研小分子疗法，用于治疗先天性强直性肌营养不良1型（CDM1）。同日，NFlection Therapeutics宣布美国FDA已授予其NFX-179孤儿药资格，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）。NFX-179是一种局部给药、易代谢降解的“first-in-class”MEK抑制剂，目前正在开展治疗NF1的2期临床试验。同为18日，百济神州宣布，瑞士医药管理局（Swissmedic）已受理其Brukinsa（泽布替尼）的上市许可申请（MAA），用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。了解更多罕见病相关知识及研究进展
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题图来源：123RF
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