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速递！罗氏新一代C5补体抑制剂中国3期临床达主要终点

更多资讯👉 医药观澜 2023-04-28
收录于合集 #罕见病专题 14个

▎药明康德内容团队报道


5月23日，罗氏（Roche）制药中国宣布，其新一代C5补体抑制剂crovalimab在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的3期COMMODORE 3研究中取得阳性结果。这是一项仅在中国开展的多中心、单臂3期临床研究。新闻稿表示，创新药物crovalimab有望以中国作为全球首发。


补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）即是一种致命的罕见补体系统疾病，由于造血干细胞PIG-A基因突变，导致红细胞表面特定蛋白质的缺失，从而引起红细胞被破坏。PNH患者会出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状，如果不进行治疗，五年内的死亡风险高达35%。公开资料显示，抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。

根据罗氏新闻稿介绍，crovalimab是该公司通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造自主研发的新一代C5抑制剂，可以阻断补体C5裂解为C5a和C5b，有望抑制补体活化。该药结合了等电点、新生儿Fc受体（FcRn）和pH依赖性亲和性技术。这些特点不仅使得它可以与C5高效结合，使内皮细胞对C5-crovalimab的吸收增强、在体内对C5进行处理，而且也可以使新生儿Fc受体介导的crovalimab高效再循环。

此外，crovalimab提高了现有PNH疗法的有效性和便利性。常规输血对症治疗， PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3～4小时，而crovalimab可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。此前，该药已经在中国被纳入突破性治疗品种，针对的适应症即为PNH。

本次达到共同主要终点的COMMODORE 3研究是一项仅在中国开展的多中心、单臂3期临床研究，旨在评估crovalimab用于治疗既往未经补体抑制剂疗法的中国PNH患者。结果显示，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例、以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。PNH患者体内的LDH水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。罗氏将于近期在医学会议上公布该研究的详细结果。 

根据新闻稿介绍，罗氏正针对crovalimab开展一项综合临床开发计划，其中包括了三项3期研究，共纳入约500名PNH患者。除COMMODORE 3研究外，另有两项全球3期研究正在评估将该药作为PNH的潜在治疗选择，分别为：评估接受过已获批C5补体抑制剂治疗的PNH患者转用crovalimab进行治疗的COMMODORE 1研究，以及评估crovalimab用于未接受过C5补体抑制剂治疗的PNH患者的COMMODORE 2研究。除PNH外，罗氏还正在一项涵盖多个治疗领域的crovalimab综合临床开发计划正在开展中。

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天津医科大学总医院副院长付蓉教授表示：“C5补体抑制剂作为PNH治疗领域的一种突破性疗法，可以显著延长患者的生存期并控制并发症的产生。根据COMMODORE 3的研究结果，crovalimab可以降低PNH患者的LDH水平并提高其避免输血的比例，更好地帮助患者实现溶血控制、避免输血依赖，是一款具有临床应用前景的C5抑制剂。

罗氏全球药品开发中国中心负责人李昕女士表示：“COMMODORE 3研究达共同主要终点，对C5抑制剂的研发及未来PNH的治疗都具有里程碑式的意义。作为新一代C5循环抗体，crovalimab可以更高效地清除体内的C5，同时具有更长的半衰期、更便利的给药方式，支持PHN患者间隔较长时间自主给药。”

罗氏制药中国总裁边欣女士表示，希望crovalimab成为罗氏史上首个以中国作为全球首发的创新药物。罗氏公司将通过与各方积极合作，加速crovalimab的获批上市，早日满足PNH患者的的未尽之需。
参考资料：
[1]罗氏Crovalimab III期研究达共同主要终点，新一代C5补体抑制剂有望中国首发. Retrieved May 20 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/2CqwVvQGYycsxPUPvEeWNg

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